Kindermedizin: Klinische Studien geben mehr Sicherheit

Selten sterben Kleinkinder an Schlaganfall. Sie leiden auch weniger unter Bluthochdruck als Erwachsene. Aber Herzprobleme, Krebs und Asthma können schon Babys das Leben schier unerträglich und zahlreiche Behandlungen erforderlich machen. Dann helfen meist nur Medikamente. Doch genau da liegt das Problem. Nur wenige Präparate sind bislang für die Altersgruppe 0 bis 17 Jahre in klinischen Studien getestet.

Dennoch: Um die Leiden von Kindern und Jugendlichen zu lindern, bleibt Kinderärzten – im Fachjargon Pädiater genannt – oft nichts anderes übrig, als ihren kleinen Patienten Medikamente zu verordnen, die bislang nur für die Behandlung von Erwachsenen geprüft und zugelassen wurden. Pädiater rechnen die Dosis dann meist auf das Körpergewicht des Kindes herunter. Zudem verlassen sie sich bei der Behandlung von seltenen Krankheiten auf ihre Erfahrungswerte. Allerdings birgt diese Praxis Risiken, denn Kinder sind keine kleinen Erwachsenen und reagieren auf Medikamente oft anders als erwachsene Patienten.

Klinische Studien an Minderjährigen waren in der Europäischen Union lange Zeit umstritten. Allerdings schafft seit Januar 2007 eine neue EU-weite Verordnung Klarheit. Um bei den Behörden die Marktzulassung für einen Wirkstoff zu beantragen, müssen nun auch Prüfkonzepte für klinische Studien mit Kindern aller Altersstufen eingereicht werden, sofern die Krankheit theoretisch auch bei ihnen auftreten kann. Damit soll die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der Produkte auch im pädiatrischen Bereich gewährleistet werden.

Für welche Altersgruppe eigene klinische Studien durchgeführt werden müssen, bestimmt in Europa das „Paediatric Committee“ (PDCO) der europäischen Arzneimittelzulassungsstelle EMA. Für pharmazeutische Unternehmen bedeutet dies, dass sie zusätzliche Studien bei der Arzneimittelentwicklung durchführen müssen.

Wie der Mensch einen Wirkstoff aufnimmt und wie er sich schließlich im Körper verteilt und ausgeschieden wird, hängt immer auch vom Alter des Patienten ab. Weil bei Kindern und Jugendlichen Organe, wie etwa Leber oder Nieren, noch nicht voll entwickelt sind und die Zusammensetzung des Körpers aus Muskeln, Fett und Wasser anders ist als bei Erwachsenen, kann die Dosierung eines Medikamentes nicht einfach von den Daten für Erwachsene abgeleitet werden. Früh- und Neugeborene haben beispielsweise im Vergleich zu Älteren weniger Magensäure, Arzneistoff abbauende Leberenzyme und Gallenflüssigkeit.

Deshalb muss für jede Altersgruppe neu bestimmt werden, ob ein Medikament wirksam, verträglich und richtig dosiert ist. Nach der ICH- Leitlinie der Internationalen Harmonisierungskonferenz werden fünf Entwicklungsstufen unterschieden: Frühgeborene, Neugeborene, Säuglinge und-Kleinkinder, Kinder und Jugendliche.

Aber nicht nur die Dosierung von Medikamenten, auch die Darreichungsformen müssen noch besser an den kindlichen Organismus angepasst werden, denn obwohl sie vielleicht hilfreich wären, sind viele Tabletten für Babys und Kleinkinder schlichtweg zu groß zum Schlucken. Demnach müssen Präparate für Kinder auch als kindgerechte Darreichungsform entwickelt werden wie etwa Minitabletten, Säfte oder Infusionen.

Um die Kinderarzneimittelverordnung der EU umzusetzen, hat Bayer HealthCare Pharmaceuticals eigens eine sogenannte „Pediatric Advisory Group“ eingerichtet. Dort arbeiten Vertreter unterschiedlicher Disziplinen zusammen, um die Erfüllung der weitreichenden Anforderungen zu unterstützen und um interne Prozesse an die Anforderungen der Kinderarzneimittel-Entwicklung anzupassen.

Diese Gruppe unterstützt die verschiedenen Bayer-Projektteams bei der generellen Planung der pädiatrischen Entwicklung sowie der Entwicklung von Studienansätzen und Prüfplänen. Um Medikamente und Darreichungsformen besser an den kindlichen Organismus anzupassen, beschäftigt sich die „Advisory Group“ mit Fragen wie: Zu welchem Zeitpunkt in der Entwicklung eines Medikamentes kann man entscheiden, ob dieses Medikament auch für Kinder sinnvoll ist? Welche Informationen werden dann zur Entwicklung dieses Medikaments für Kinder benötigt? Welche klinischen Studien in Kindern werden benötigt um diese Informationen zu gewinnen? Wann sollen diese beginnen?

In 2009 wurden die ersten pädiatrischen Prüfkonzepte für Bayer HealthCare genehmigt, woraufhin ein Jahr später entsprechende Studienprogramme mit jungen Patienten gestartet werden konnten.

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